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真实世界研究(real world study，RWS)，指在真实环境下收集与患者/研究对象有关的真实世界数据(real world data，RWD)，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，即真实世界证据(real world evidence，RWE)，主要研究类型是观察性研究。当前基于临床数据开展的真实世界研究的现状是临床病例资源丰富、相关临床数据多；但高质量临床研究较少，这既是临床科学研究面临的挑战，也是未来开展临床研究面临的机遇。临床医生或临床科研工作者既要做好病人诊疗工作，又要开展好临床科学研究，就需要在临床研究思路和研究方法上进行转变和提升。
将临床问题转变为科学问题是开展临床研究的核心。首先，要明确"PICOS"原则，即：P：研究对象(participants)；I：干预措施(intervention)；C：研究对照(control)；O：研究结局(outcomes)；S：研究设计(study design)；总结PICOS要素为：在某人群中(P)采用何种设计(S)比较某干预因素(I)与对照因素(C)的结果差异(O)。其次，理清临床研究一般过程：提出科学假说：来源于临床实践和总结中发现的需解决问题及可能的解决途径；提出科学问题：根据科学假说明确科学问题，并且根据实际问题对科学问题进行拆解；研究设计：采用何种流行病学研究设计、统计学方法分别对拆解的科学问题进行分析和探讨；回答科学问题：根据研究结果形成科学、合理、严谨的结论。第三，要采用适宜的流行病学研究设计和统计学方法。真实世界研究是基于随机对照试验(random control trial, RCT)研究结果在真实世界环境应用效果评价的研究。RCT是评价新研发药物治疗效果的金标准，也是药物、治疗方法临床应用的金标准，也是循证医学等级最高的研究证据；RWS就是验证RCT发现的标准人群中的结论，在真实世界应用会有什么样的效益、风险和治疗价值。随着大数据技术带来临床大样本的真实世界数据的提取和应用，RWS日益受到临床研究者的欢迎，但仍需考虑RWS所需的较大的样本量、数据异质性等问题。
基于临床数据的真实世界研究日益受到关注。应重视构建临床数据库，或充分利用现有公开的大样本数据库，并努力做好数据质控；将临床研究与临床诊疗相结合，善于发现临床问题，将临床问题转化为科学问题；根据临床经验和文献调研确定研究的创新性；明确研究方案的PICOS原则；采用合理的流行病学设计和医学统计学方法，避免混用、误用；根据研究结果得出合理、严谨、科学的研究结论。