APOL1相关肾病是一种由载脂蛋白L1(apolipoprotein L1，APOL1)风险变异介导的肾脏疾病，主要表现为局灶节段性肾小球硬化。目前尚无特效疗法，现有非特异性治疗方案疗效有限。随着对APOL1 G1/G2风险变异及新近报道的p.T272I变异致病机制研究的深入，靶向APOL1的治疗药物(如小分子抑制剂、反义寡核苷酸、Janus激酶抑制剂)已陆续进入临床研究阶段。本文综述了近年来APOL1相关肾病从遗传机制到靶向治疗的最新进展。
